Luận án Nghiên cứu tình trạng nhiễm sắt và kết quả điều trị thải sắt của bệnh nhân Thalassemia

76,9%. 
- Tỷ lệ bệnh nhân đã được cắt lách - 40% 
- 100% bệnh nhân được điều trị thải sắt trước nghiên cứu, trong đó 
chủ yếu là thải sắt với DFP - 64,6 % 
- Liều DFP trung bình của bệnh nhân trong nghiên cứu là 70,8 
mg/kg/ngày. 
3.3.2. Tải lượng sắt từ truyền máu của bệnh nhân được điều trị thải sắt 
Biểu đồ 3.7: Tải lượng sắt từ truyền máu 
Nhận xét: Dựa vào thể tích máu truyền trung bình năm của bệnh nhân 
trong nghiên cứu là 133 ± 55,6 ml/kg/năm, ta có thể ước lượng được tải lượng 
sắt mà bệnh nhân phải nhận thêm mỗi ngày 0,49 ± 0,257(mg/kg/ngày). Trong 
đó nhóm có tải lượng sắt từ truyền máu trung bình và cao chiếm đa số với tỷ 
lệ tương ứng là 44,6% và 38,5% 
16.9
44.6
38.5
Tải lượng sắt thấp Tải lượng sắt trung bình Tải lượng sắt cao
Tải lượng chung: 0,49 ± 0,257 mg/kg/ngày
66 
3.3.3. Đánh giá hiệu quả của deferipron trên ferritin huyết thanh 
Bảng 3.12. Hiệu quả giảm nồng độ ferritin huyết thanh của DFP 
Thời điểm 3 tháng 6 tháng 9 tháng 12 tháng p 
Giảm SF 
(ng/ml) 
135,1±320,5 128,6 ± 259,9 174,2 ± 301,6 76,4 ± 129,5 <0,03 
Nhận xét: Điều trị thải sắt bằng DFP có hiệu quả làm giảm nồng độ 
ferritin huyết thanh của bệnh nhân thalassemia tại các thời điểm sau 3 tháng, 6 
tháng, 9 tháng và 12 tháng so với thời điểm trước đó, khác biệt có ý nghĩa 
thống kê với p<0,03. 
Bảng 3.13: Thay đổi nồng độ ferritin huyết thanh trước và sau 
điều trị thải sắt bằng DFP 
SF 
(ng/ml) 
Bắt đầu điều trị 
(ng/ml) 
Kết thúc điều trị 
(ng/ml) 
Giảm SF 
(ng/ml) 
p 
<2500 1185 ± 433,9 1010 ± 523,9 174 ± 353,7 < 0,03 
≥ 2500 3180 ± 698,1 2578 ± 994,9 602 ± 853,3 < 0,02 
Chung 1858 ± 570,6 1399 ± 480,7 459 ± 335,5 < 0,03 
Nhận xét: Sau 1 năm theo dõi điều trị thải sắt đường uống bằng DFP, 
có sự giảm nồng độ ferritin huyết thanh của bệnh nhân thalassemia, so với 
thời điểm bắt đầu điều trị, nồng độ ferritin huyết thanh của bệnh nhân giảm 
trung bình 459 ng/ml; từ trước điều trị là 1858 ± 570,6ng/ml, và tại thời điểm 
sau 12 tháng theo dõi là 1399 ± 480,7ng/ml; khác biệt có ý nghĩa thống kê với 
p < 0,03. Bệnh nhân có SF ban đầu ≥ 2500 ng/ml có sự giảm SF sau điều trị 
nhiều hơn so với nhóm có SF ban đầu < 2500 ng/ml, tương ứng với giảm 602 
ng/ml và 174 ng/ml, khác biệt có ý nghĩa thống kê với p < 0,02 và 0,03. 
67 
Biểu đồ 3.8: Thay đổi tỷ lệ mức độ nhiễm sắt theo ferritin huyết thanh 
trước và sau điều trị thải sắt bằng DFP 
Nhận xét: Sau 1 năm điều trị thải sắt đường uống bằng DFP, có sự cải 
thiện mức độ nhiễm sắt dựa vào SF của bệnh nhân trong nghiên cứu, tỷ lệ 
bệnh nhân nhiễm sắt mức độ nặng và trung bình giảm tương ứng với 43,1% 
xuống 36,9% và 36,9% xuống 23,1%. 
Bảng 3.14: Thay đổi LIC theo mức độ SF 
LIC 
SF (ng/ml) 
Bắt đầu 
(mg/g gan khô) 
Kết thúc 
(mg/g gan khô) 
Giảm LIC 
(mg/g gan khô) 
p 
< 2500 12,6 ± 4,65 8,96 ± 3,36 3,6 ± 3,56 < 0,01 
≥ 2500 20,9 ± 5,38 15,11 ± 4,18 5,8 ± 5,52 < 0,01 
Nhận xét: Đánh giá sự thay đổi LIC trước và sau điều trị thải sắt đường 
uống bằng DFP ở nhóm có SF ban đầu < 2500 ng/ml và ≥ 2500 ng/ml thấy có 
sự giảm LIC ở cả 2 nhóm, với số liệu giảm tương ứng là 3,6 và 5,8 mg/g gan 
khô, khác biệt có ý nghĩa thống kê với p < 0,01. 
0%
5%
10%
15%
20%
25%
30%
35%
40%
45%
Nhẹ Trung Bình Nặng
20%
43.100% 36.900%
40% 36.900%
23.100%
Ferritin trước điều trị Ferritin sau điều trị
68 
Bảng 3.15: Thay đổi T2* tim theo mức độ SF 
T2* tim 
SF 
Bắt đầu 
(ms) 
Kết thúc 
(ms) 
Tăng T2* tim 
(ms) p 
< 2500 28,6 ± 5,60 37,44 ± 7,64 8,8 ± 8,02 < 0,01 
≥ 2500 22,8 ± 9,16 29,9 ± 15,31 7,1 ± 9,16 < 0,01 
Nhận xét: Đánh giá sự thay đổi T2* tim trước và sau điều trị thải sắt 
đường uống bằng DFP ở nhóm có SF ban đầu < 2500 ng/ml và ≥ 2500 ng/ml 
thấy có sự tăng T2* ở cả 2 nhóm, với số liệu tăng trung bình tương ứng là 8,8 
và 7,1 ms, khác biệt có ý nghĩa thống kê với p < 0,01. 
3.3.4. Đánh giá hiệu quả của deferipron với nhiễm sắt ở gan 
Bảng 3.16: Hiệu quả giảm nhiễm sắt trong gan của bệnh nhân nghiên cứu 
sau điều trị thải sắt bằng DFP 
 Bắt đầu Sau 6 tháng Sau 12 tháng p 
LIC (mg/g gan khô) 15,7 ± 5,8 13,4 ±4,7 11,2 ± 5,03 <0,02 
Giảm LIC (mg/g gan khô) 1,72 ± 2,49 2,58 ± 2,45 
Giảm LIC trung bình 
(mg/g gan khô) 
4,76 ± 5,01 
Nhận xét: Có sự giảm dần nồng độ sắt trong gan qua các thời điểm 
đánh giá 6 tháng và 12 tháng sau điều trị thải sắt đường uống bằng DFP, khác 
biệt có ý nghĩa thống kê với p<0,02. 
Bảng 3.17: Thay đổi nồng độ LIC trước và sau điều trị thải sắt DFP 
LIC 
(mg/g gan khô) 
Bắt đầu điều trị Kết thúc điều trị Giảm LIC p 
≤15 10,4 ± 2,83 7,9 ± 2,40 2,4 ± 2,94 < 0,02 
> 15 20,87 ± 4,09 14,4 ± 4,20 6,4 ± 4,84 < 0,01 
Chung 15,7 ± 5,8 11,2 ± 5,03 4,76 ± 5,01 < 0,02 
69 
Nhận xét: Đánh giá hiệu quả điều trị thải sắt bằng DFP sau 1 năm theo 
dõi điều trị cho thấy có sự giảm nồng độ LIC của bệnh nhân thalassemia, so 
với thời điểm bắt đầu điều trị nồng độ LIC của bệnh nhân giảm trung bình 4,7 
mg/g gan khô, khác biệt có ý nghĩa thống kê với p < 0,02. Bệnh nhân có LIC 
ban đầu >15 mg/g gan khô có sự giảm LIC sau điều trị nhiều hơn so với nhóm 
có LIC ban đầu ≤15 mg/g gan khô, tương ứng với giảm trung bình 6,4 và 2,4 
mg/g gan khô, khác biệt có ý nghĩa thống kê với p < 0,01 và 0,02. 
Biểu đồ 3.9: Thay đổi mức độ nhiễm sắt trong gan trước và sau điều trị 
thải sắt bằng DFP 
Nhận xét: Quan sát thấy có sự cải thiện mức độ nhiễm sắt dựa vào LIC 
của bệnh nhân trong nghiên cứu trước và sau điều trị thải sắt đường uống 
bằng DFP, đặc biệt tỷ lệ bệnh nhân nhiễm sắt gan mức độ nặng giảm từ 
50,7% xuống 26,2%. 
0 10 20 30 40 50 60
Nhẹ
Trung bình
Nặng
4.6
44.6
50.7
23.1
50.7
26.2
LIC sau điều trị LIC trước điều trị
70 
Bảng 3.18: Thay đổi SF theo mức độ LIC 
SF 
LIC mg/g 
Bắt đầu (ng/ml) 
Kết thúc 
(ng/ml) 
Giảm SF 
(ng/ml) 
p 
≤ 15 1339 ± 772,9 957 ± 537,7 382 ±481,2 < 0,01 
> 15 2486 ± 1105,4 2202 ± 1072,4 284 ± 732,8 < 0,01 
Nhận xét: Đánh giá sự thay đổi SF trước và sau điều trị thải sắt đường 
uống bằng DFP ở nhóm có LIC ban đầu ≤ 15 và > 15 mg/g gan khô thấy có 
sự giảm SF ở cả 2 nhóm, với số liệu trung bình giảm tương ứng là 382 và 284 
ng/ml, khác biệt có ý nghĩa thống kê với p < 0,01. 
 Bảng 3.19: Thay đổi T2* tim theo mức độ LIC 
T2* tim 
LIC mg/g 
Bắt đầu 
(ms) 
Kết thúc 
(ms) 
Tăng T2* tim 
(ms) p 
≤ 15 28,2 ± 5,81 36,6 ± 6,77 8,3 ± 6,72 < 0,01 
> 15 24,7 ± 8,76 32,7 ± 14,71 7,9 ± 9,89 < 0,01 
Nhận xét: Đánh giá sự thay đổi T2* tim trước và sau điều trị thải sắt 
đường uống bằng DFP ở nhóm có LIC ban đầu ≤ 15 và > 15 mg/g gan khô, 
thấy có sự tăng T2* ở cả 2 nhóm, với số liệu tăng trung bình tương ứng là 8,3 
và 7,9 ms, khác biệt có ý nghĩa thống kê với p < 0,01. 
3.3.5. Đánh giá hiệu quả của deferipron với nhiễm sắt ở tim 
Bảng 3.20: Hiệu quả giảm nhiễm sắt trong tim của bệnh nhân nghiên cứu 
sau điều trị thải sắt bằng DFP 
 Bắt đầu Sau 6 tháng Sau 12 tháng p 
MRI T2* tim (ms) 26,2 ± 10,3 30,4 ± 14,5 34,6 ±11,5 <0,01 
Tăng MRI T2* tim (ms) 5,88 ± 7,12 4,73 ±6,75 
Tăng MRI T2* tim trung 
bình (ms) 
8,08 ± 10,87 
71 
Nhận xét: Có sự gia tăng thời gian thời gian MRI T2* tim qua các thời 
điểm đánh giá 6 tháng và 12 tháng sau điều trị DFP, đồng nghĩa với việc giảm 
nhiễm sắt trong tim. Khác biệt trị số trung bình MRI T2* tim giữa các thời 
điểm nghiên cứu có ý nghĩa thống kê với p<0,01. 
Bảng 3.21: Thay đổi T2* tim trước và sau điều trị thải sắt bằng DFP 
T2* tim 
(ms) 
Bắt đầu điều trị 
(ms) 
Kết thúc điều trị 
(ms) 
Tăng T2*tim 
(ms) 
p 
> 20 28,1± 5,15 37,1 ± 8,2 8,9 ± 8,27 < 0,01 
≤ 20 6,7 ± 2,41 5,4 ± 1,22 -1,3 ± 2,03 < 0,01 
Chung 26,2 ± 10,30 34,6 ± 11,5 8,08 ± 10,87 < 0,01 
Nhận xét: Sau 1 năm theo dõi điều trị thải sắt đường uống bằng DFP, 
có sự thời gian MRI T2* tim của bệnh nhân thalassemia trong nghiên cứu, so 
với thời điểm bắt đầu điều trị thời gian T2* tim của bệnh nhân tăng trung bình 
8,1 ms, khác biệt có ý nghĩa thống kê với p < 0,01. Bệnh nhân có T2* ban 
đầu >20 ms có sự tăng sau điều trị còn nhóm có T2* ≤ 20 ms có giảm thời 
gian T2* so với ban đầu, tương ứng với 8,9 và -1,3 ms, khác biệt có ý nghĩa 
thống kê với p < 0,01. 
Biểu đồ 3.10: Thay đổi mức độ nhiễm sắt tim trước và sau điều trị thải sắt 
0
20
40
60
80
100
T2* tim trước điều trị T2* tim sau điều trị
92.3 90.8
1.5 1.56.2 7.7
Không nhiễm sắt Nhiễm sắt nhẹ-trung bình Nhiễm sắt nặng
72 
Nhận xét: Biểu đồ 3.10 cho thấy sau 1 năm theo dõi điều trị thải sắt 
đường uống bằng DFP tỷ lệ bệnh nhân nhiễm sắt tại tim mức nhẹ và trung 
bình không thay đổi, tỷ lệ bệnh nhân nhiễm sắt nặng tại tim tăng lên sau điều 
trị, tăng từ 6,2% (4 bệnh nhân) lên 7,7% (5 bệnh nhân). 
Bảng 3.22: Thay đổi LVEF trước và sau điều trị thải sắt bằng DFP 
 Bắt đầu điều trị Kết thúc điều trị Tăng LVEF p 
LVEF (%) 64,8 ± 3,38 66,2 ± 3,82 1,7 ± 3,20 > 0,05 
Nhận xét: Sau 1 năm theo dõi điều trị thải sắt đường uống bằng DFP, 
có sự tăng phân suất tống máu thất trái - LVEF của bệnh nhân thalassemia 
trong nghiên cứu, so với thời điểm bắt đầu điều trị LVEF của bệnh nhân tăng 
trung bình 1,7%, tuy nhiên khác biệt không có ý nghĩa thống kê với p > 0,05. 
Bảng 3.23: Thay đổi LVEF theo T2* trước và sau điều trị thải sắt 
LVEF 
T2* tim (ms) 
Bắt đầu 
(%) 
Kết thúc 
(%) 
Tăng LVEF 
(%) p 
> 20 65,6 ± 3,25 66,2 ± 3,75 3,0 ± 3,26 > 0,05 
≤ 20 62,6 ± 4,60 66,6 ± 5,12 1,5 ± 4,79 > 0,05 
Nhận xét: Đánh giá sự thay đổi LVEF trước và sau điều trị thải sắt 
đường uống bằng DFP theo tình trạng nhiễm sắt ở tim, ta thấy ở nhóm T2* 
ban đầu >20 ms có sự tăng LVEF sau điều trị nhiều hơn ở nhóm có T2* ban 
đầu ≤ 20 ms, tương ứng với tăng trung bình 3,0% và 1,5%, tuy nhiên khác 
biệt không có ý nghĩa thống kê với p >0,05. 
Bảng 3.24: Thay đổi SF theo mức độ nhiễm sắt tim 
SF 
T2* tim (ms) 
Bắt đầu (ng/ml) 
Kết thúc 
(ng/ml) 
Giảm SF 
(ng/ml) p 
> 20 1764 ± 971,5 1426 ± 862,1 338 ± 569,7 < 0,01 
≤ 20 3810 ± 998,3 3542 ± 1268,4 267 ± 855.5 < 0,02 
73 
Nhận xét: Đánh giá sự thay đổi SF trước và sau điều trị thải sắt đường 
uống bằng DFP ở nhóm có T2* tim ban đầu > 20ms và ≤ 20 ms thấy có sự 
giảm SF ở cả 2 nhóm, với số liệu trung bình giảm tương ứng là 338 và 
267ng/ml, khác biệt có ý nghĩa thống kê với p < 0,01 và 0,02. 
Bảng 3.25: Thay đổi LIC theo mức độ nhiễm sắt tim 
LIC 
T2* tim (ms) 
Bắt đầu 
(mg/g gan khô) 
Kết thúc 
(mg/g gan khô) 
Giảm LIC 
(mg/g gan khô) 
p 
> 20 15,3 ± 6,31 10,6 ± 4,32 4,6 ± 4,49 0,026 
≤ 20 21,2 ± 4,06 18,1 ± 3,70 2,8 ± 5,61 0,07 
Nhận xét: Đánh giá sự thay đổi LIC trước và sau điều trị thải sắt đường 
uống bằng DFP ở nhóm có T2* tim ban đầu > 20ms và ≤ 20 ms thấy có sự 
giảm LIC ở cả 2 nhóm, với số liệu giảm tương ứng là 4,6 và 2,8 mg/g gan 
khô, tuy nhiên khác biệt có ý nghĩa thống kê với p = 0,026 ở nhóm có T2* tim 
ban đầu > 20ms, còn nhóm có T2* tim ban đầu ≤ 20 ms không thấy có sự 
khác biệt nồng độ LIC trước và sau điều trị thải sắt, với p = 0,07. 
3.3.6. Đặc điểm của nhóm đáp ứng và không đáp ứng với điều trị thải sắt 
bằng deferipron 
Theo hướng dẫn của Liên đoàn thalassemia quốc tế, ferritin huyết 
thanh, LIC và T2* tim đều có thể được dùng là chỉ số theo dõi hiệu quả điều 
trị thải sắt. Do chỉ số ferritin huyết thanh có thể không phản ánh chính xác 
tình trạng nhiễm sắt nếu bệnh nhân có kèm theo các bệnh lý khác, T2* tim chỉ 
thay đổi ở bệnh nhân có nhiễm sắt rất nặng, do đó nồng độ sắt trong gan - LIC 
là chỉ số có ý nghĩa nhất để đánh giá, theo dõi hiệu quả điều trị thải sắt ở bệnh 
nhân thalassemia [3]. Chúng tôi đánh giá đáp ứng với điều trị thải sắt của 
bệnh nhân trong nghiên cứu căn cứ vào sự thay đổi nồng độ sắt trong gan ở 
thời điểm trước điều trị và sau điều trị thải sắt 1 năm bằng DFP dựa theo tiêu 
chuẩn của tác giả Ali Taher trong nghiên cứu ESCALATOR [78]. 
74 
Biểu đồ 3.11: Thay đổi LIC sau 1 năm điều trị thải sắt bằng DFP 
Nhận xét: Đánh giá hiệu quả điều trị thải sắt theo LIC của 65 bệnh 
nhân được điều trị thải sắt bằng DFP thấy bệnh nhân giảm LIC ≥ 3mg/g gan 
khô chiếm tỷ lệ cao nhất là 46%, tuy nhiên cũng có tới 29% bệnh nhân không 
có đáp ứng với điều trị - có LIC tăng sau 1 năm điều trị thải sắt bằng DFP. 
Do nghiên cứu theo dõi hiệu quả điều trị thải sắt bằng DFP của bệnh 
nhân trong thời gian ngắn (1 năm), với những bệnh nhân có tình trạng nhiễm 
sắt nặng, tải lượng sắt từ truyền máu cao thì việc duy trì LIC không tăng sau 1 
năm điều trị truyền máu và thải sắt cũng có thể xem là điều trị có hiệu quả, vì 
vậy chúng tôi chia bệnh nhân trong nghiên cứu thành 2 nhóm: nhóm có đáp 
ứng với điều trị thải sắt bằng DFP (có giảm LIC sau 1 năm điều trị - chiếm 
71%), và nhóm không đáp ứng với điều trị thải sắt bằng DFP (LIC tăng sau 1 
năm điều trị - chiếm 29%) để đánh giá sơ bộ các đặc điểm của 2 nhóm này. 
46%
25%
29%
LIC giảm ≥ 3 mg/g gan khô LIC giảm 0 - 3 mg/g gan khô LIC tăng
75 
Bảng 3.26: Đặc điểm chung của nhóm đáp ứng và không đáp ứng với 
điều trị thải sắt bằng DFP 
Chỉ số 
Có đáp ứng 
(n=46) 
Không đáp 
ứng (n=19) 
P 
Giới nam (n) 23 12 > 0,05 
Tuổi trung bình (năm) 8,2 ± 3,09 7,0 ± 3,12 > 0,05 
Tuổi khởi phát thiếu máu (năm) 1,9 ± 1,42 1,4 ± 1,21 > 0,05 
Tuổi bắt đầu truyền máu (năm) 1,9 ± 1,51 1,5 ± 1,34 > 0,05 
Khoảng thời gian điều trị truyền 
máu (năm) 
6,0 ± 3,05 5,7 ± 3,04 > 0,05 
Nồng độ Hb trung bình trước truyền 
máu (g/l) 
66,7 ± 6,76 65,3 ± 9,55 > 0,05 
Tiền sử nhiễm virus viêm gan C (n) 34 16 > 0,05 
Tiền sử đã cắt lách (n) 17 9 > 0,05 
Nồng độ ferritin huyết thanh trung 
bình (ng/ml) - ban đầu 
1824±1017,3 2042±1225,5 > 0,05 
Nồng độ sắt trong gan trung bình - 
LIC (mg/g gan khô) - ban đầu 
17,3 ± 6,42 13,7 ± 5,63 0,021 
Thời gian MRI T2* tim trung bình 
(ms) - ban đầu 
27,0 ± 6,34 25,8 ±8,98 > 0,05 
Phân suất tống máu thất trái trung 
bình - LVEF ban đầu 
65,0 ± 3,54 63,1 ± 2,35 > 0,05 
Tải lượng sắt từ truyền máu trung 
bình (mg/kg/ngày) 
0,42 ± 0,210 0,58 ± 0,285 0,013 
Liều DFP trung bình (mg/kg/ngày) 70,0 ± 7,51 72,5 ± 8,82 > 0,05 
Nhận xét: So sánh một số đặc điểm của 2 nhóm bệnh nhân có đáp 
ứng (n=46) và không đáp ứng (n=19) với điều trị thải sắt đường uống bằng 
DFP thấy: 
76 
- Không có sự khác biệt có ý nghĩa thống kê giữa 2 nhóm về các đặc 
điểm như: giới tính, tuổi trung bình, tuổi khởi phát thiếu máu, tuổi 
bắt đầu truyền máu, khoảng thời gian điều trị truyền máu, nồng độ 
Hb trung bình trước truyền máu, tiền sử nhiễm virus viêm gan C, 
tiền sử cắt lách, nồng độ ferritin huyết thanh trung bình ban đầu, 
thời gian MRI T2* tim trung bình ban đầu, phân suất tống máu thất 
trái trung bình ban đầu và liều DFP trung bình. 
- Nồng độ sắt trong gan trung bình - LIC ban đầu ở nhóm có đáp ứng 
với điều trị cao hơn ở nhóm không đáp ứng điều trị, tương ứng là 17,3 
và 13,7 mg/g gan khô, khác biệt có ý nghĩa thống kê với p = 0,021 
- Tải lượng sắt từ truyền máu trung bình (mg/kg/ngày) ở nhóm có đáp 
ứng với điều trị thấp hơn ở nhóm không đáp ứng điều trị, tương ứng là 
0,42 và 0,58 mg/kg/ngày, khác biệt có ý nghĩa thống kê với p = 0,013 
Bảng 3.27: Thay đổi SF của nhóm đáp ứng và không đáp ứng với điều trị 
thải sắt bằng DFP 
SF 
Nhóm 
Bắt đầu (ng/ml) 
Kết thúc 
(ng/ml) 
Giảm SF 
(ng/ml) p 
Có đáp ứng 1824 ± 1017,2 1470 ± 859,5 495 ± 606,2 < 0,01 
Không đáp ứng 2042 ± 1225,1 2137 ± 1252,9 -145 ± 747,6 0,028 
Nhận xét: So sánh sự thay đổi SF trước và sau điều trị thải sắt đường 
uống bằng DFP ở nhóm có đáp ứng và không đáp ứng thấy có sự giảm SF ở 
nhóm có đáp ứng điều trị và tăng SF ở nhóm không đáp ứng điều trị, với số 
liệu thay đổi trung bình tương ứng là 495 ng/ml và -145ng/ml, khác biệt có ý 
nghĩa thống kê với p < 0,01 và p = 0,028. 
77 
Bảng 3.28: Thay đổi LIC của nhóm đáp ứng và không đáp ứng với điều 
trị thải sắt bằng DFP 
LIC 
Nhóm 
Bắt đầu 
(mg/g gan khô) 
Kết thúc 
(mg/g gan khô) 
Giảm LIC 
(mg/g gan khô) 
p 
Có đáp ứng 16,5 ± 6,12 11,1 ± 4,65 5,4 ± 3,82 < 0,01 
Không đáp ứng 13,7 ± 5,68 15,7 ± 5,46 -2,3 ± 2,21 0,019 
Nhận xét: So sánh sự thay đổi LIC trước và sau điều trị thải sắt đường 
uống bằng DFP ở nhóm có đáp ứng và không đáp ứng thấy có sự giảm LIC ở 
nhóm đáp ứng sau 1 năm điều trị LIC giảm trung bình 5,4 mg/g gan khô, khác 
biệt có ý nghĩa thống kê với p < 0,01; và sự tăng LIC ở nhóm không đáp ứng 
sau 1 năm điều trị LIC tăng trung bình 2,3 mg/g gan khô, khác biệt có ý nghĩa 
thống kê với p = 0,019 
Bảng 3.29: Thay đổi T2* tim của nhóm đáp ứng và không đáp ứng với 
điều trị thải sắt bằng DFP 
T2* tim 
Nhóm 
Bắt đầu điều 
trị (ms) 
Kết thúc điều 
trị (ms) 
Tăng T2*tim 
(ms) 
p 
Có đáp ứng 27,0 ± 6,34 35,1 ± 11,46 8,6 ± 7,56 < 0,01 
Không đáp ứng 25,8 ±8,98 24,2 ± 12,68 -1,1 ± 5,36 0,057 
Nhận xét: So sánh sự thay đổi T2* tim trước và sau điều trị thải sắt 
đường uống bằng DFP ở nhóm có đáp ứng và không đáp ứng, thấy có sự tăng 
T2* tim ở nhóm có đáp ứng tăng trung bình 8,6 ms, khác biệt có ý nghĩa 
thống kê với p < 0,01; và giảm T2* tim ở nhóm không đáp ứng điều trị với số 
liệu giảm trung bình 1,1 ms, tuy nhiên khác biệt không có ý nghĩa thống kê 
với p = 0,057. 
78 
Bảng 3.30: Thay đổi LVEF của nhóm đáp ứng và không đáp ứng với điều 
trị thải sắt bằng DFP 
LVEF 
Nhóm 
Bắt đầu (%) Kết thúc (%) 
Tăng LVEF 
(%) 
p 
Có đáp ứng 65,0 ± 3,54 66,4 ± 3,91 1,9 ± 3,57 > 0,05 
Không đáp ứng 63,1 ± 2,35 64,4 ± 2,67 -1,2 ± 2,49 > 0,05 
Nhận xét: So sánh sự thay đổi LVEF trước và sau điều trị thải sắt 
đường uống bằng DFP ở nhóm có đáp ứng và không đáp ứng với điều trị, ta 
thấy ở nhóm có đáp ứng có sự tăng LVEF sau điều trị và có giảm LVEF ở 
nhóm không đáp ứng, số liệu thay đổi tương ứng là tăng 1,9% và giảm 1,2 %, 
tuy nhiên khác biệt không có ý nghĩa thống kê với p >0,05. 
3.3.7. Các tác dụng phụ bất lợi của deferipron ở bệnh nhân nghiên cứu 
Bảng 3.31. Tỷ lệ gặp các tác dụng phụ thường gặp do DFP ở bệnh nhân 
nghiên cứu 
Tác dụng phụ Số bệnh nhân Tỷ lệ mắc (%) 
Giảm bạch cầu hạt 3 4,6 
Tăng men gan 8 12,3 
Đau khớp 7 10,8 
Rối loạn tiêu hóa 8 12,3 
Chung 13 20 
Nhận xét: Khi sử dụng thuốc thải sắt đường uống DFP bệnh nhân 
trong nghiên cứu gặp các tác dụng phụ như tăng men gan, rối loạn tiêu hóa, 
đau khớp, các tác dụng phụ này thường nhẹ, tuy nhiên trong nghiên cứu này 
chúng tôi gặp 3/65 (chiếm 4,6 %) bệnh nhân có tình trạng giảm bạch cầu hạt 
sau thời gian điều trị DFP, có 8/65 bệnh nhân (chiếm 12,3%) có biểu hiện 
tăng men gan so với trước điều trị (tăng ALT gấp < 5 lần giá trị bình thường), 
biểu hiện rối loạn tiêu hóa (đau bụng, đi buồn nôn) gặp ở 8/65 bệnh nhân 
79 
(chiếm 12,3%), biểu hiện đau mỏi xương khớp gặp ở 7/65 bệnh nhân chiếm 
10,8%. Có 52 (chiếm 80%) bệnh nhân trong nghiên cứu không mắc tác dụng 
phụ nào của thuốc. 
Bảng 3.32. Phân tính một số đặc điểm của những bệnh nhân phải dừng 
điều trị do tác dụng phụ của thuốc DFP 
STT Giới Tuổi 
Trọng 
lượng 
Chẩn 
đoán 
Tác dụng 
phụ 
Liều DFP 
(mg/kg/ngày) 
Thời gian 
sử dụng 
DFP 
1 Nam 7 20 
E/β-
thal 
Giảm bạch 
cầu hạt 
75 6 tháng 
2 Nam 5 14 β-thal 
Giảm bạch 
cầu hạt 
66,6 12 tháng 
3 Nữ 5 15 β-thal 
Giảm bạch 
cầu hạt 
76,9 9 tháng 
Nhận xét: Phân tích đặc điểm của những bệnh nhân phải dừng điều trị 
do tác dụng phụ của thuốc thải sắt đường uống DFP thấy 3 bệnh nhân đều có 
tình trạng giảm bạch cầu hạt sau thời gian điều trị DFP từ 6 -12 tháng, với liều 
DFP trung bình từ 66,6 - 76,9 mg/kg/ngày, có tới 2/3 bệnh nhân dưới 6 tuổi. 
80 
CHƯƠNG 4 
BÀN LUẬN 
4.1. Đặc điểm chung của bệnh nhân trong nghiên cứu 
Thalassemia là một hội chứng bệnh hemoglobin di truyền liên quan tới 
các đột biến gen tổng hợp chuỗi globin nằm trên nhiễm sắc số 11 và 16. 
Trong nghiên cứu này, tỷ lệ mắc ở trẻ nam 57,8% nhiều hơn nữ là 4